Atrodo, kad genų terapijos mokslas pagaliau sensta, nes ši galinga technologija pasiekia tašką, kuriame ji gali padėti tiems, kuriems yra sunkiausia gydyti genetines ligas. Atrodo, kad netrukus bus patvirtinta, kad jis gali naudoti daugelį ligų. Tiesą sakant, Europos vaistų draugija jau patvirtino savo pirmąjį genų terapijos vaistą.
Tačiau visi iki šiol pateikti pavyzdžiai ir bandymai yra susiję somatinių ląstelių terapija. Tai reiškia, kad jie keičia tik paciento ląstelių genetiką, išskyrus gemalo linija spermos ar kiaušialąstės.
„Germline“ genų terapijos rūpesčiai
Genų terapija lytinių ląstelių ląstelėse sukelia daug ginčų, nes bet kokie pokyčiai tampa paveldimi (nes palikuonys gauna manipuliuojamą DNR). Tai leidžia, pavyzdžiui, ištaisyti ne tik genetinį defektą, sukeliantį burbulo berniuką sindromą, bet ir visam laikui pašalinti defektą šeima. Šis pavyzdys yra gana reta genetinė liga, tačiau yra daugybė kitų, pavyzdžiui, Huntingtono liga ar Diušenas raumenų distrofija, kuri yra dažnesnė ir teoriškai galėtų būti pašalinta šeimose, kenčiančiose nuo šių sutrikimų.
Nors ligos pašalinimas visiškai šeimoje yra įspūdinga nauda, susirūpinimas yra tas, kad jei įvyksta kažkas nenumatyto (pvz., Kai kuriems žmonėms pirmosios grupės vaikų, gydytų nuo imuninės sistemos trūkumo sindromo taikant genų terapijos metodą), genetinė problema perduodama būsimiems būsimiems vaikams. kartos. Susirūpinimas dėl genų terapijos gemalo linijos klaidų ar šalutinių poveikių dauginimo ateities kartoms tikrai pati pakankamai rimta, kad sustabdytų bet kokį gemalo genų terapijos svarstymą, tačiau klaidos nėra vienintelis klausimas.
Genetiniai patobulinimai dabar nerūpi
Kitas susirūpinimas yra tas, kad tokia manipuliacija gali atverti galimybę įterpti genus suvokiamos naudingos savybės, tokios kaip padidėjęs intelektas, polinkis į ūgį ar net specifinė akis spalvos. Tačiau moralinis susirūpinimas dėl šios technologijos panaudojimo genetiniams patobulinimams nėra iš karto praktinis klausimas, nes mokslas nėra pakankamai tvirtas suvokti genetiką, susijusią su daugeliu šių sudėtingų savybių, kad genų terapijos metodai pakeistų bet kurį iš jų taškas.
Ginčai dėl germininių terapijų ir mokslinio metodo
Dešimtojo dešimtmečio pabaigoje vyko nemažai diskusijų apie gemalo linijos genų terapijos galimybes ir su ja susijusius etinius rūpesčius. „Nature and the.“ Buvo nemažai straipsnių, nagrinėjančių šią temą Nacionalinio vėžio instituto leidinys. Amerikos mokslo pažangos asociacija netgi organizavo Forumas apie žmogaus giminystės intervencijas 1997 m., kai mokslo ir religijos atstovai, atrodo, sutelkė dėmesį ne į faktinę mokslo būklę tuo metu, o į tai, ką reikėtų ar ko nereikia daryti.
Įdomu tai, kad šiuo metu nedaug diskutuojama apie gemalo linijos terapiją. Galbūt tragedija Jesse Gelsinger, kuris mirė dėl stipraus alerginio atsako per genų terapijos tyrimą Pensilvanijos universitete 1999 m. ir nenumatytą leukemijos išsivystymą kūdikiams 2000-ųjų pradžioje gydomi nuo imuninio sutrikimo, sukėlė tam tikrą nuolankumą ir geriau įvertino kruopščią kontrolę ir atsargius eksperimentinius tyrimus. procedūrą.
Panašu, kad dabartinis akcentas yra labiau patikimų rezultatų ir tvirtų procedūrų, o ne voko stūmimas į priekį, norint pasiekti naujų įspūdingų vaistų. Be abejo, bus stulbinančių rezultatų, tačiau norint sukurti praktišką ir saugų gydymą, reikia atlikti daug griežtų, metodiškų ir dažnai planuojančių mokslinių tyrimų.
Ateities potencialas germenų terapijai
Tačiau pažangai šioje srityje vis labiau progresuojant, o žmogaus genetinė manipuliacija tampa vis tvirtesnė, nuspėjamesnė ir įprastesnė, neabejotinai vėl kils klausimas dėl gemalų terapijos. Daugelis jau nubrėžia aiškius skirstymus ir gaires, kas leidžiama ar ne. Pavyzdžiui, katalikų bažnyčia išleido konkrečius genų terapijos gairės ji mano esant tinkama.
Nedaugelis būtų pakankamai kvailas, kad šiandien galėtų apsvarstyti gemalo linijos terapinius tyrimus, atsižvelgiant į mūsų dabartinį ribotą supratimą apie šią labai sudėtingą procedūrą. Nors Oregono mokslininkai aktyviai vykdo labai specializuotą gemalo linijos genų terapijos formą, kuri tiesiog pakeičia mitochondrijose suskaidytą DNR. Nors ir šis kūrinys sulaukė kritikos. Net daug geriau suprantant genomiką ir genetines manipuliacijas nuo pirmojo genų terapijos testo 1990 m., Vis dar yra didelių supratimo spragų.
Tikėtina, kad galiausiai bus įtikinamų priežasčių imtis gemalų terapijos. Kurti gaires, kaip reikėtų reguliuoti būsimą genų terapiją, būtų galima tik remiantis spekuliacijomis. Mes iš tikrųjų galime tik spėti apie būsimas galimybes ir žinias. Tikroji situacija, kai ji bus, bus kitokia ir greičiausiai pakeis tiek etinę, tiek mokslinę perspektyvas.