Įsivaizduokite, kad galėtumėte išgydyti bet kokią genetinę ligą, užkirsti kelią bakterijos iš atsparūs antibiotikams, pakeiskite uodus, kad jie negali perduoti maliarijos, užkirsti kelią vėžiui arba sėkmingai transplantuoti gyvūnų organus žmonėms be atmetimo. Molekulinė technika šiems tikslams pasiekti nėra tolimos ateities mokslinės fantastikos romano dalykas. Tai yra pasiekiami tikslai, kuriuos įgalina šeima DNR sekos vadinami CRISPR.
CRISPR (tariama „crisper“) yra grupės „Clustered Regularly Interspaced Short Repeats“ santrumpa. Bakterijose randamos DNR sekos, kurios veikia kaip gynybos sistema nuo virusų, galinčių užkrėsti bakteriją. CRISPRs yra genetinis kodas, kurį suskaido virusų, užpuolusių bakteriją, sekos. Jei bakterijos vėl susiduria su virusu, CRISPR veikia kaip savotiškas atminties bankas, palengvinantis ląstelės gynybą.
Grupuotų DNR pakartojimų atradimas nepriklausomai įvyko 1980 m. Ir 1990 m. Japonijos, Nyderlandų ir Ispanijos tyrėjų. CRISPR akronimą pasiūlė Francisco Mojica ir Ruud Jansen 2001 m., Siekdami sumažinti painiavą, kurią mokslinėje literatūroje sukėlė skirtingi tyrėjų būriai. Mojica iškėlė hipotezę, kad CRISPR yra bakterijos forma
įgytas imunitetas. 2007 m. Philippe Horvath vadovaujama komanda tai eksperimentiškai patikrino. Neilgai trukus mokslininkai rado būdą manipuliuoti CRISPR ir naudoti laboratorijoje. 2013 m. „Zhang“ laboratorija pirmoji paskelbė CRISPR inžinerijos metodą, skirtą naudoti pelių ir humaniškame genomo redagavime.Iš esmės natūralus CRISPR suteikia ląstelėms galimybę ieškoti ir sunaikinti. Bakterijose CRISPR veikia perrašydamas tarpininkų sekas, identifikuojančias tikslinio viruso DNR. Tada vienas iš ląstelės pagamintų fermentų (pvz., Cas9) prisijungia prie tikslinės DNR ir ją supjausto, išjungdamas tikslinį geną ir išjungdamas virusą.
Laboratorijoje Cas9 ar kitas fermentas pjauna DNR, tuo tarpu CRISPR nurodo, kur paspausti. Užuot naudodami virusinius parašus, tyrėjai tinkina CRISPR tarpiklius ieškoti dominančių genų. Mokslininkai modifikavo Cas9 ir kitus baltymus, tokius kaip Cpf1, kad jie galėtų supjaustyti arba kitaip suaktyvinti geną. Geno išjungimas ir įjungimas leidžia mokslininkams lengviau ištirti geno funkciją. Iškirpus DNR seką, nesunku ją pakeisti kita seka.
CRISPR nėra pirmasis genų redagavimo įrankis molekulinio biologo įrankių dėžėje. Kiti genų redagavimo būdai yra cinko piršto nukleazės (ZFN), į transkripcijos aktyvatorius panašios efektorinės nukleazės (TALEN) ir inžinerinės meganukleazės iš mobiliųjų genetinių elementų. CRISPR yra universali technika, nes ji yra ekonomiška, leidžia pasirinkti didžiulį taikinių skaičių ir gali nukreipti vietas, neprieinamas tam tikriems kitiems metodams. Tačiau pagrindinė priežastis, dėl kurios verta susidurti, yra tai, kad ją suprojektuoti ir naudoti yra nepaprastai paprasta. Viskas, ko reikia, yra 20 nukleotidų taikinio vieta, kurią galima padaryti konstruodamas vadovą. Mechanizmą ir metodus taip lengva suprasti ir naudoti, jie tampa standartiniais bakalauro biologijos mokymo programose.
Tyrėjai naudoja CRISPR, kad sudarytų ląstelių ir gyvūnų modelius, kad nustatytų genus, sukeliančius ligas, sukurtų genų terapiją ir inžinerinius organizmus, turinčius norimų bruožų.
Akivaizdu, kad CRISPR ir kiti genomo redagavimo būdai yra prieštaringi. 2017 m. Sausio mėn. JAV FDA pasiūlė šių technologijų naudojimo gaires. Kitos vyriausybės taip pat rengia reglamentus, siekdamos subalansuoti naudą ir riziką.